Peptid/oligonukleotid sort teknologi: Fra molekylært design til terapeutisk innovation

For nylig annoncerede Novo Nordisk, at det har indsendt en ny lægemiddelansøgning (SNDA) til US Food and Drug Administration (FDA) om en højere dosis af semaglutid-injektion 7,2 mg supplement. Applikationen er beregnet til at blive brugt til-langsigtet vægtkontrol hos voksne overvægtige patienter baseret på CNPV Accelerated Program, på grundlag af reduktion af kalorieindtag og øget fysisk aktivitet. Efter at FDA har accepteret ansøgningen, forventes den at blive godkendt inden for 1-2 måneder.

 

Denne sNDA inkluderer resultater fra STEP UP-eksperimentet. STEP UP-studiet er et 72 ugers randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret og aktiv kontroloverlegenhedsforsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af semaglutid 7,2 mg en gang om ugen som en adjuverende behandling til livsstilsintervention hos 1407 voksne overvægtige patienter (BMI og semaglutid 20 kg) sammenlignet med placebo og semaglutid. 2,4 mg. Patienter med diabetes var ikke inkluderet i denne undersøgelse.

 

Sammenlignet med 2,4 mg-gruppen eller placebogruppen, der blev behandlet med semaglutid, havde 7,2 mg-gruppen, der blev behandlet med semaglutid, mere almindelige gastrointestinale bivirkninger og sensoriske abnormiteter. 6.8 % af deltagerne i 7,2 mg-gruppen af ​​semaglutid rapporterede alvorlige bivirkninger, sammenlignet med 10,9 % i gruppen med 2,5 mg og 54,5 mg placebo. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) samt tilsynsmyndigheder i andre lande godkender en ny højere dosis Wegoyy @ (semaglutid 7,2 mg). Novo Nordisk forventer, at EU-registreringsagenturer træffer godkendelsesbeslutninger i første kvartal af 2026.

For nylig annoncerede Suzhou Shian Biotechnology, at dets uafhængigt udviklede SA1211 injektion fase I kliniske forsøg (acceptnummer: 2025LP02762) har afsluttet sin første administration den 25. november 2025 på First Hospital of Jilin University, hvilket markerer den officielle indgang for dette innovative lægemiddel til den kliniske udviklingsfase.

Dette kliniske forsøg (CDE-registreringsnummer: CTR20254317) har til formål at evaluere sikkerheden, tolerancen, farmakokinetikken (PK) og den indledende effekt af SA1211-injektion. Designskemaet med randomisering, dobbeltsnak, placebokontrol og dosiseskalering bruges til at udføre observation af enkelt- og multipel administration hos raske forsøgspersoner og patienter med kronisk hepatitis B, grupperet i henhold til den forudindstillede dosis, og dosisområdet dækker flere gradienter fra lav til høj, for at foretage en omfattende evaluering af lægemidlets sikkerhedsvindue og dosiseffektforhold. Time Safety Biology vil fremme fase II patientpopulationsforsøget i henhold til dataene i denne fase.

På nuværende tidspunkt er den største udfordring ved hepatitis B-behandling genoptagelsen af ​​medicinabstinenser efter virusclearance. SA1211-injektion er verdens første enkeltmolekyle dual-target siRNA-lægemiddel, der går ind i kliniske forsøg. Det kan ikke kun direkte eliminere hepatitis B-virus, men også åbne immunkontrolpunkter for at hjælpe patienter med at genoprette deres erhvervede immunitet over for hepatitis B-virus, og dermed løse problemet med virustilbagekomst efter medicinabstinenser. Det forventes, at der gennem strenge kliniske forsøg vil en ny behandlingsplan med både langsigtet-effektivitet og sikkerhed blive tilvejebragt for patienterne, hvilket bringer ny daggry til den funktionelle helbredelse af kroniske hepatitis B-patienter verden over.

Den 28. november 2025 blev det kliniske forsøg med Hengrui Pharmaceutical SHR-2906 Injection godkendt af NMPA til behandling af fedme.

For nylig annoncerede Tangram Therapeutics ("Tangram"), som er forpligtet til at kombinere kunstig intelligens og RNAi-lægemidler, at det har indsendt en ansøgning om kliniske forsøg (CTA) til det britiske lægemiddelregulerende agentur MHRA for at påbegynde det kliniske fase 1/2-studie af sit kernepipeline-projekt TGM-312. TGM-312 er et GalOmic siRNA i forsknings- og udviklingsstadiet, der har til formål specifikt at dæmpe et nyt gen i leverceller til behandling af metabolisk dysfunktionsassocieret steatohepatitis (MASH).

 

Fase 1/2-studiet vil evaluere TGM-312 hos raske voksne frivillige og MASH-patienter for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​kandidatlægemidlet. Undersøgelsen omfattede også leverbiopsi, eksplorativ billeddannelsesundersøgelse og biomarkør-endepunktsvurdering af MASH-patienter. Under forudsætning af regulatorisk godkendelse forventes forskningen at begynde i Storbritannien i begyndelsen af ​​2026, med foreløbige data, der forventes at blive frigivet i anden halvdel af 2026.
TGM-312 er et nyt lægemiddelkandidat til GaINAC-konjugeret interfererende RNA-behandling (GalNAC siRNA), som er ved at blive udviklet til sikker og effektiv behandling af metabolisk dysfunktion-associeret steatohepatitis (MASH). TGM-312 har potentialet til at opnå patientvenlig subkutan administration pr. Li-grad. I prækliniske undersøgelser af en meget transformativ Gubra Amylin NASH diæt-induceret fedme (GAN-DIO) musemodel Uanset om den blev brugt som monoterapi eller i kombination med godkendte eller nye MASH-terapier, reducerede administrationen af ​​TGM-312 signifikant ikke-alkoholisk fedtleversygdom aktivitetsscore (NAS) og lindrede leverbetændelse,
Og bremsede progressionen af ​​fibrose.

For nylig annoncerede Jiachen Xihai, en bioteknologivirksomhed med speciale i mRNA-teknologiplatforme, i dag, at dens dobbeltmåls terapeutiske mRNA-vaccinekandidat JCXH-401 til behandling af acne vulgaris er blevet godkendt til nye lægemiddelkliniske forsøg (IND) af US Food and Drug Administration (FDA) og vil snart begynde fase et/to kliniske forsøg.
Designet af JCXH-401 sigter mod at inducere in vivo-specifikke antistofresponser, der præcist retter sig mod inflammatoriske mediatorer produceret af patogene Propionibacterium acnes-subtyper uden at forstyrre hudens normale mikrobielle sammensætning. Denne innovative mekanisme forventes at minimere risikoen for bivirkninger såsom antibiotikaresistens, overdreven tør hud og irritation, hvilket giver patienterne en sikrere og mere målrettet behandlingsmulighed.
I øjeblikket er kun to mRNA-kandidatvacciner mod acne vulgaris under udvikling på verdensplan, inklusive JCXH-401 fra Jiachen Xihai og en anden kandidatvaccine fra Sanofi. Ifølge planen vil første/anden fase af kliniske forsøg med JCXH-401 først fokusere på voksne patienter med moderat til svær acne.