GLP-1/GIP Dual Target Vægttab innovativt lægemiddel

Dette produkt er verdens første godkendte dobbeltmålcelleterapiprodukt baseret på mRNA LNP. Ved at udtrykke CAR, der specifikt kan genkende leukocytdifferentieringsantigen 19 (CD19) og B-cellemodningsantigen (BCMA), identificerer og eliminerer det nøjagtigt CD19- og BCMA-positive celler i patienters kroppe og opnår derved terapeutiske mål. Den synergistiske effekt af dobbelte mål kan eliminere patogene celler fra kilden, fundamentalt forbedre patientens tilstand og løse de smertepunkter, som traditionelle behandlinger ikke kan helbrede og er tilbøjelige til at gentage. Prækliniske undersøgelser har vist, at dette produkt signifikant kan dræbe CD19- og BCMA-positive celler og har god sikkerhed og effekt.

Den kliniske indikation godkendt denne gang er recidiverende og refraktær systemisk lupus erythematosus. Derudover forventes dette produkt at blive brugt til behandling af andre B-celle/plasmacelle-medierede autoimmune sygdomme såsom myasthenia gravis (MG), reumatoid arthritis (RA) og anti-neutrofilt cytoplasmatisk antistof (ANCA) - relateret vaskulitis. Det kan også udvides til recidiverende/refraktært myelomatose (MM), B-cellelymfom og andre hæmatologiske tumorer og har høj klinisk udviklingsværdi. Godkendelsen af ​​det kliniske forsøg med dette produkt er endnu en vigtig præstation af vores gruppes layout inden for celleterapi, der lægger et godt grundlag for udviklingen af ​​celleterapiprodukter, herunder in vivo-genereret CAR-T.

Zilebesiran er en subkutan RNAi-terapi udviklet af Alnylam baseret på dets forbedrede stabile kemiske PLUS (ESC+) GaINAc-konjugatteknologi. Det reducerer angiotensinniveauer ved at målrette syntesen af ​​angiotensinogen (AGT), den mest opstrøms komponent i renin angiotensin aldosteron-systemet (RAAS), en klassisk vej til blodtryksregulering. I sidste ende fører det til et vedvarende fald i blodtrykket. I juli 2023 nåede Roche og AInylam en aftale om at opnå de samarbejdsmæssige udviklings- og kommercialiseringsrettigheder for lægemidlet til en samlet transaktionsværdi på op til 2,8 milliarder dollars. I september 2025 lancerede de to parter Zilebesirans første fase IV kliniske forsøg. ZENISH).

Dette studie er et globalt, randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret klinisk forsøg (n=11000), der har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Zilebesiran (300 mg, subkutan injektion, én gang hver 6. måned) kombineret med standardbehandling (OC) sammenlignet med placebo kombineret med SOC-reducerende hændelser af større og større hyppighed af SOC-kort (SOC-incidens) hos hypertensive voksne patienter med diagnosticeret kardiovaskulær sygdom eller dårlig blodtrykskontrol med høj risiko for hjertekarsygdomme. Studiets primære endepunkt er tiden til den første forekomst af kardiovaskulær død, ikke-dødelig myokardieinfarkt (MI), ikke-dødelig slagtilfælde eller hjertesvigt (HF) inden for 5 års behandling.

Den 3. juni 2026 annoncerede Ascidian Therapeutics i dag, at de har indgået en global forskningssamarbejds- og licensaftale med Ei Lily and Company. Begge parter vil i fællesskab opdage og udvikle terapier for ikke-oplyste monogene nyresygdomme, og Ei Lily har ret til at vælge at udvide samarbejdet til andre mål.
Ascidians RNA-exon-editor kan redigere flere komplette exoner på kilobase-skalaen for at reparere genetiske instruktioner, der forårsager sygdomme. Denne teknologi er designet specifikt til at adressere store gener eller gener med høj mutationsdiversitet, hvilket udvider grænserne for genmedicin.

I henhold til vilkårene i aftalen vil Eli Lilly opnå eksklusive, målspecifikke rettigheder til Ascidians RNA exon-redigeringsteknologi for ikke-oplyste nyresygdomsmål. Ascidian vil lede lægemiddelopdagelse og udvalgte prækliniske aktiviteter, mens Eli Lilly vil være ansvarlig for yderligere præklinisk forskning, klinisk udvikling, produktion og kommercialisering. Ascidian er berettiget til op til $1,9 milliarder i betalinger, inklusive forudbetalinger, udviklings- og kommercialiseringsmilepælsbetalinger og trinvise royalties baseret på globalt salg. Ascidian forbeholder sig retten til selvstændigt eller i fællesskab at udvikle andre mål inden for nyreområdet med andre partnere.

Den samlede værdi af partnerskabsprojektet er op til $2 milliarder, inklusive en $30 millioner forudbetaling (inklusive kontanter og Inceptive equity-abonnement). Derudover er Inceptive berettiget til yderligere mellemliggende betalinger baseret på opnåelsen af ​​milepæle såsom præklinisk forskning, regulatoriske godkendelser og kommercielt salg. Dette samarbejde kombinerer AInvlams førende position inden for RNAi-feltet med lnceptives grundlæggende modeller og AI-ekspertise, med det formål at katalysere og accelerere udviklingen af ​​nukleinsyrelægemiddeldesign. Innovative fokuserer på at udvikle modeller for stambaserede lægemidler, såsom RNAi-terapi, som er banebrydende af Alnylam.

Alnylams platform: en forsknings- og udviklingsmotor, der har produceret seks markedsførte lægemidler og har over 20 års proprietær siRNA-dataunderstøttelse. Inceptive Life Foundation Model: Velegnet til A! Modeller baseret på sekventielle lægemidler, kan generalisere og løbende selvoptimere på tværs af forskellige projekter. Målet med dette samarbejde er at modellere mål-mRNA'et og i fællesskab udforske sekvensrum og nye kemiske modifikationer for at øge effektiviteten og terapeutiske virkninger, mens man forudsiger de optimale terapeutiske kandidatmolekyler i prækliniske modeller til videreudvikling af AInyiam, og derved fremmer fremskridt inden for SiRNA-design. Dens mål er at hjælpe Alnylam med at prioritere screeningen af ​​de mest lovende molekyler og forbedre eksperimentel effektivitet.